유한양행 고셔병 신약 후보물질 ‘YH35995’, 유럽 EMA 희귀의...

지난 4월 美 FDA서도 희귀의약품 지정 받아 유한양행 본사. [사진=유한양행] 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 23일 밝혔다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이은 성과로, 유한양행은 미국과 유럽 양대 의약 규제기관으로부터 연이어 후보물질의 잠재력을 인정받으며 글로벌 시장 진입의 발판을 마련했다는 평가가 나온다. EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판허가 승인 시점부터 10년 간 시장독점권 등 다양한 인센티브를 받는다. 특히 유럽은 미국의 7년보다 긴 10년의 시장독점권을 보장하며, 지정 시 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있다. 고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소 기능이 저하되면서 당지질의 일종인 글루코실세라마이드(GL-1)가 여러 장기에 쌓이는 유전성 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 간·비장 비대, 빈혈, 혈소