유한양행 YH35995, 美 이어 유럽 희귀의약품 지정…제3형 고셔병...

유럽 허가 땐 10년 독점권 기대…BBB 투과 경구용 GCS 억제제로 개발 유한양행 중앙연구소 전경. 사진=유한양행 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 19일(현지시각) 희귀의약품 지정을 받았다고 23일 밝혔다. YH35995는 앞서 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 획득한 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이에 미국과 유럽 의약 규제기관으로부터 연이어 희귀의약품으로 인정받게 됐다. EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면 등의 지원을 받을 수 있고 시판허가 승인 시점부터 10년간 시장독점권이 부여될 수 있다. 특히 유럽은 미국(최대 7년)보다 긴 10년의 시장독점권을 보장하며, 지정 시 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있어 글로벌 상업화 측면에서 의미가 크다. 고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀(세포 안 노폐물 분해공간) 효소의 기능이 저하되면서 당지질의 일종인 글루코실