유한양행 고셔병 신약 후보, 유럽 EMA 희귀의약품 지정

미국 FDA이어 지정…글로벌 시장 진입 발판 제3형 고셔병 겨냥 경구용 치료제 개발 박차 최대 10년 시장독점권 확보 가능성…상업화 기대감 유한양행 사옥 전경. [유한양행 제공] [헤럴드경제=부애리 기자] 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 획득했다고 23일 밝혔다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이어 유럽에서도 희귀질환 치료제로 인정받으면서 글로벌 시장 진출에 한층 속도를 낼 전망이다. 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 과정에서 과학적 자문과 규제 수수료 감면 등의 혜택을 받을 수 있으며, 시판 허가 후 시장독점권도 보장받는다. 특히 유럽에서는 희귀의약품으로 지정될 경우 시판 허가 이후 최대 10년간 시장독점권이 부여된다. 미국의 최대 7년보다 긴 기간으로, 글로벌 상업화 전략 측면에서도 의미가 크다는 평가다. 고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 체내 당지질이 축적되는 유전성 희귀질환이다. 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등의 증상이 나타난다.