유한양행 고셔병 신약 후보, 美 이어 유럽서도 희귀의약품 지정

EMA, ‘YH35995’ 고셔병 적응증에 대해 지정 신경증상 동반 3형 겨냥한 경구용 후보물질 혈액뇌장벽 투과…반복투여 임상 단계 진입 유한양행 중앙연구소 전경. 사진 제공=유한양행 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’가 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 아직 신경 증상을 표적으로 한 허가 치료제가 없는 제3형 고셔병을 겨냥해 글로벌 임상과 허가 전략을 본격화한다는 구상이다. 유한양행은 유럽의약품청(EMA)이 19일(현지 시간) YH35995를 고셔병 적응증에 대해 희귀의약품으로 지정했다고 23일 밝혔다. 앞서 4월 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정에 이어 미국과 유럽 양대 규제기관에서 개발 필요성을 인정받은 것이다. EMA 희귀의약품 지정 품목은 개발 과정에서 과학적 자문과 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판 허가 획득 시 최대 10년간 시장 독점권 등을 지원받을 수 있다. 아울러 유럽연합(EU) 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사를 통해 단일 허가를 추진할 수 있다는 이점도 있다. 고셔병은 ‘GBA1’ 유전자 변이로 특정 리소좀 효소의 기능이 저하돼 당지질이 여러 장기에 축적되는 유전성 희귀질환으로 간·비