유한양행 "고셔병 신약물질, 유럽 희귀의약품 지정"

美 FDA에 이은 유럽 EMA 희귀의약품 지정 [서울=뉴시스] 사진은 유한양행 본사 전경. (사진=유한양행 제공) 2026.03.06. photo@newsis.com [서울=뉴시스]황재희 기자 = 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제가 유럽에서 희귀의약품으로 지정을 받았다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정된데 이은 추가 성과다. 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 23일 밝혔다. EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판허가 승인 시점부터 10년간 시장독점권 등 개발 인센티브를 받을 수 있다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있어 글로벌 상업화 측면에서 장점이 있다. 고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소 기능이 저하되면서 당지질의 일종인 글루코실세라마이드(GL-1)가 여러 장기에 쌓이는 유전성 리소좀 축적 질환