유한양행 고셔병 신약 후보물질 ‘YH35995’, 유럽 EMA 희귀의...

지난 4월 美 FDA서도 희귀의약품 지정 받아 유한양행 본사. [사진=유한양행]유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 23일 밝혔다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이은 성과로, 유한양행은 미국과 유럽 양대 의약 규제기관으로부터 연이어 후보물질의 잠재력을 인정받으며 글로벌 시장 진입의 발판을 마련했다는 평가가 나온다.EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판허가 승인 시점부터 10년 간 시장독점권 등 다양한 인센티브를 받는다. 특히 유럽은 미국의 7년보다 긴 10년의 시장독점권을 보장하며, 지정 시 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있다.고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소 기능이 저하되면서 당지질의 일종인 글루코실세라마이드(GL-1)가 여러 장기에 쌓이는 유전성 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등이 나타난다. 이 중 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 해당 증상을 표적으로 한 허가 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높다.YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동연구로 확보해 단독 임상 개발 중인 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료(SRT) 계열 치료제로, 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이 특징이다. 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1을 유의미하게 낮추는 효과가 확인돼 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있을 것으로 기대된다.임상 개발도 진행 중이다. 유한양행은 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구(FIH)를 수행해왔으며, 지난 5월 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄 2026에서 단회투여(SAD) 결과를 구연 발표했다. 현재는 확보된 안전성·내약성 및 PK·PD 결과를 바탕으로 반복투여(MAD) 임상 단계에 진입했다.유한양행은 이번 지정을 발판으로 글로벌 임상·허가 전략을 구체화할 방침이다. 김열홍 유한양행 연구개발(R&D) 총괄 사장은 “FDA ODD 지정과 국제 학회 데이터 공개에 이어 이번 EMA ODD 지정으로 YH35995의 잠재력을 연이어 확인했다”며 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공하겠다”고 말했다.