유한양행 YH35995, 美 이어 유럽 희귀의약품 지정…제3형 고셔병...

유럽 허가 땐 10년 독점권 기대…BBB 투과 경구용 GCS 억제제로 개발유한양행 중앙연구소 전경. 사진=유한양행유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 19일(현지시각) 희귀의약품 지정을 받았다고 23일 밝혔다.YH35995는 앞서 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 획득한 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이에 미국과 유럽 의약 규제기관으로부터 연이어 희귀의약품으로 인정받게 됐다.EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면 등의 지원을 받을 수 있고 시판허가 승인 시점부터 10년간 시장독점권이 부여될 수 있다.특히 유럽은 미국(최대 7년)보다 긴 10년의 시장독점권을 보장하며, 지정 시 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있어 글로벌 상업화 측면에서 의미가 크다.고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀(세포 안 노폐물 분해공간) 효소의 기능이 저하되면서 당지질의 일종인 글루코실세라마이드(GL-1)가 여러 장기에 쌓이는 유전성 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 간이나 비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신에 걸쳐 다양한 증상이 나타나며, 이 중 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 해당 증상을 표적으로 한 허가 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높다.YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구로 확보해 현재 단독 임상 개발 중인 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, GL-1 생성을 줄이는 방식으로 작동한다. 특히 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력으로, 전임상연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1을 유의미하게 낮추는 효과가 확인됐다. 이를 통해 기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있어, 신경증상 동반 제3형 고셔병 환자의 새로운 치료 대안으로 기대된다.임상 개발도 순조롭게 진행되고 있다. 유한양행은 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구를 수행해 왔고, 지난 5월 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄 2026에서 단회투여에 대한 임상 데이터를 처음 공개했다. 현재는 확보된 단회 투여 후 안전성·내약성 및 약동학(PK)·약력학(PD) 결과를 바탕으로 반복투여 임상 단계에 진입해 개발을 이어가고 있다.김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "앞서 FDA ODD 지정과 국제 학회에서의 임상 데이터 공개에 이어 이번 EMA ODD 지정까지, 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 미국과 유럽에서 연이어 확인한 의미 있는 성과"라고 평가했다.