유한양행 YH35995, 미·유럽 희귀의약품 동시 지정...신경형 고셔...

FDA 이어 EMA도 희귀의약품 지정혈액뇌장벽 통과 경구 치료제로 글로벌 개발 탄력 유한양행 중앙연구소 전경. 유한양행 제공[파이낸셜뉴스] 치료제가 부족한 희귀 유전질환 분야에서 국내 제약사의 신약 후보가 미국과 유럽 양대 규제기관의 지원 체계에 연이어 진입했다. 유한양행은 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'가 현지시간 19일 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 23일 밝혔다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)에 이어 EMA에서도 희귀의약품으로 인정받으면서 글로벌 임상과 허가 전략 추진에 힘을 얻게 됐다. EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료제가 부족한 질환의 신약 개발을 지원하는 제도다. 지정 기업은 개발 과정에서 과학적 자문과 규제 수수료 감면 혜택을 받을 수 있으며, 시판 허가 후에는 최대 10년간 유럽 시장 독점권도 확보할 수 있다. 고셔병은 유전자 이상으로 특정 지질이 체내 장기에 축적되는 희귀 유전질환이다. 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격 이상 등이 나타나며, 특히 신경계 증상을 동반하는 제3형 고셔병은 아직 허가된 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 큰 분야로 꼽힌다. YH35995는 질환 원인 물질의 생성을 억제하는 경구용 기질감소치료(SRT) 계열 신약이다. 기존 치료제와 차별점은 혈액뇌장벽(BBB)을 통과할 수 있다는 점이다. 전임상에서는 혈장과 뇌 모두에서 원인 물질(GL-1)을 감소시키는 효과가 확인돼 신경 증상을 동반한 제3형 고셔병 치료 가능성을 높였다는 평가를 받고 있다. 이 후보물질은 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구를 통해 확보했으며 현재는 단독으로 임상 개발을 진행하고 있다. 지난 5월 이탈리아에서 열린 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄에서 단회 투여 임상 결과를 처음 공개했으며, 현재는 반복 투여 임상을 진행 중이다. 유한양행은 이번 EMA 지정을 계기로 글로벌 임상과 허가 전략을 본격화할 계획이다. 김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "FDA 지정과 국제학회 임상 데이터 발표에 이어 EMA 희귀의약품 지정까지 받으며 YH35995의 개발 가능성을 다시 한번 확인했다"며 "글로벌 규제기관과 협력을 강화해 임상 개발에 속도를 내고 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공하겠다"고 말했다.