유한양행 고셔병 신약 후보, 美 이어 유럽서도 희귀의약품 지정

EMA, ‘YH35995’ 고셔병 적응증에 대해 지정신경증상 동반 3형 겨냥한 경구용 후보물질혈액뇌장벽 투과…반복투여 임상 단계 진입유한양행 중앙연구소 전경. 사진 제공=유한양행유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’가 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 아직 신경 증상을 표적으로 한 허가 치료제가 없는 제3형 고셔병을 겨냥해 글로벌 임상과 허가 전략을 본격화한다는 구상이다.유한양행은 유럽의약품청(EMA)이 19일(현지 시간) YH35995를 고셔병 적응증에 대해 희귀의약품으로 지정했다고 23일 밝혔다. 앞서 4월 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정에 이어 미국과 유럽 양대 규제기관에서 개발 필요성을 인정받은 것이다.EMA 희귀의약품 지정 품목은 개발 과정에서 과학적 자문과 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판 허가 획득 시 최대 10년간 시장 독점권 등을 지원받을 수 있다. 아울러 유럽연합(EU) 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사를 통해 단일 허가를 추진할 수 있다는 이점도 있다. 고셔병은 ‘GBA1’ 유전자 변이로 특정 리소좀 효소의 기능이 저하돼 당지질이 여러 장기에 축적되는 유전성 희귀질환으로 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격 이상 등이 주요 증상이다. 특히 제3형은 중추신경계 이상을 동반하지만 신경 증상을 표적으로 허가받은 치료제가 아직 없는 미충족 수요가 높은 분야로 꼽힌다.YH35995는 당지질의 일종인 글루코실세라마이드(GL-1)의 생성을 줄이는 경구용 저분자 합성효소 억제제다. 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동 연구를 통해 확보한 뒤 현재 단독으로 임상 개발하고 있다. 이 후보물질의 차별점은 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력으로 기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있다는 점이다. 전임상 연구에서는 혈액과 뇌에서 질병 원인 물질인 글루코실세라마이드 수치를 낮추는 효과가 확인됐다.현재 회사는 안전성과 내약성, 약동학·약력학 결과를 바탕으로 반복투여 임상 단계에 진입해 개발을 이어가고 있다. 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 투여 임상을 진행 중이며 지난달 이탈리아에서 열린 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄에서 단회투여 임상 결과를 처음 공개하기도 했다.김열홍 유한양행 연구개발(R&D) 총괄 사장은 “FDA와 EMA의 희귀의약품 지정을 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 제3형 고셔병 환자에게 새로운 치료 대안을 제공할 것”이라고 강조했다.