[클리니컬 히스토리] GC녹십자, 앱클론 CAR 엔진 얹고 인비보 도전

GC녹십자가 생체내(in-vivo) 키메릭항원수용체(CAR-T) 공동개발 파트너로 앱클론을 택했다. 이번 협력은 GC녹십자의 운반체와 앱클론의 CAR 엔진에 맞춰 기존 CAR-T 제조 리스크를 줄이려는 시도로 풀이된다. 핵심은 앱클론이 자체임상에서 확인한 CD19 CAR 설계 경험이다. GC녹십자는 메신저리보핵산-지질나노입자(mRNA-LNP)로 체내 세포에 유전정보를 보내는 기술을 항암 치료제로 넓히려 한다. 다만 전달 정확도와 재현성은 비임상에서 재입증해야 한다.검증 CAR 엔진 택한 이유18일 업계에 따르면 GC녹십자와 앱클론은 차세대 인비보 CAR-T 치료제 공동 R&D을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다. 이번 협약을 통해 양사는 GC녹십자의 'mRNA-LNP' 기반 세포 특이적 발현·전달 기술 및 우수 의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 생산역량에 앱클론의 CAR-T 기술력, T세포 특이적 항체 자산, 임상경험 등을 유기적으로 결합할 예정이다.GC녹십자가 앱클론을 고른 배경은 '개발 리스크의 분산'이다. GC녹십자는 유전정보를 지방입자에 담아 세포 안으로 보내는 mRNA-LNP 기술을 갖고 있지만 인비보 CAR-T에서는 그 안에 실을 CAR이 치료효과를 좌우한다. CAR은 T세포가 암세포를 알아보게 하는 장치다. 앱클론은 AT101의 자체임상에서 CD19를 겨냥한 H1218 기반 CAR-T의 효능·안전성을 확인했다. GC녹십자는 사람 임상에서 신호를 보인 앱클론의 설계 경험을 활용해 부담을 줄일 전망이다.GC녹십자에는 mRNA-LNP의 쓰임새를 백신에서 항암 치료제로 넓히는 실익이 있다. 1분기보고서상 mRNA 프로젝트는 코로나19 백신 GC4006A가 중심이다. 자체 이온화지질과 mRNA 플랫폼도 백신 개발 근거다. 앱클론과의 협력은 이 기술을 암 치료용 T세포 전달체로 재시험하는 출발점이다. 혈액·백신에서 쌓은 생산·품질관리 경험은 임상시료 생산과 연결될 수 있다. 큐레보 매각으로 3분기 현금 3000억원 유입을 앞둔 점도 플랫폼 투자의 기반으로 보인다.앱클론에는 AT101에서 쌓은 CAR-T 경험을 주사제형 플랫폼으로 넓힐 통로가 생긴다. 기존 CAR-T는 환자 세포를 꺼내 몸 밖에서 고치고 다시 넣는 방식이다. 인비보 CAR-T는 몸 안에서 T세포가 CAR를 만들도록 유도하는 방식이라 전달체와 생산기반이 중요하다고 여겨진다. GC녹십자가 이 축을 맡으면 앱클론은 항체, CAR 구조체, 표적 선정 등에 집중할 수 있다.백신·CAR 빈칸 맞춘 협력협력 전 GC녹십자의 한계는 차세대 플랫폼의 무게가 아직 혈액제제와 백신 쪽에 집중돼 있었다는 점이다. 최근 실적과 증권가 관심은 미국 매출, 혈액제제 공급망, 큐레보 매각 등에 몰려 있었다. 2026년 1분기 매출은 4355억원으로 전년동기 대비 13.5% 늘었고 혈액제제류 매출 비중은 41%까지 올라갔다. 다만 이는 mRNA-LNP가 항암 치료 플랫폼으로 확인됐다는 근거는 아니다. 항암 영역에서 플랫폼을 증명할 외부자산이 필요했다는 분석이 제기돼온 이유다.회사 mRNA-LNP 이력도 인비보 CAR-T와는 요구조건이 다르다. GC4006A는 스파이크 단백질을 발현하는 mRNA를 체내에 주입해 면역을 유도하는 코로나19 예방 백신이다. 백신에서는 항원 발현과 면역반응 유도가 중심이지만 인비보 CAR-T에서는 T세포 안에 CAR 유전정보를 넣고 발현을 조절해야 한다. 백신용 RNA 경험을 T세포 표적 전달로 늘릴 필요가 있었다.앱클론은 AT101 성과가 기존 방식의 CAR-T에 머물러 있었다. AT101은 CD19를 표적하는 CAR-T로 객관적반응률(ORR) 94%, 완전관해(CR) 68% 등 중간 데이터를 제시했지만 환자 세포를 몸 밖에서 조작하는 구조다. 이 방식은 품질검사, 배양, 운송, 환자별 생산이 모두 필요해 비용과 시간이 많이 든다. 인비보 CAR-T로 넘어가려면 CAR 설계와 별개로 체내 전달체, 발현 지속성, 대량생산성이 붙어야 한다는 것이 업계의 주된 시각이다.앱클론이 혼자 완성하기는 쉽지 않다는 점도 한계로 꼽힌다. 앞서 앱클론은 스트라이크파마와 인비보 CD19 CAR-T를 공동개발하고 유로스타 과제에 선정된 바 있다. LNP와 생산기반을 외부협력으로 채워온 흐름이 이어지는 양상이다. 재무구조도 단독 장기전을 어렵게 만드는 요인이었다. 지난 5년간 영업손실은 2021년 102억원에서 2025년 176억원까지 늘어났다.후속과제 후보·비임상 검증GC녹십자의 과제는 mRNA-LNP가 T세포를 정확히 찾아가 CAR를 만들게 할 수 있느냐다. 업계는 반복투여 가능성, 발현 지속시간, 체내 분포, GMP 생산배치의 균일성 등이 관전 포인트로 지목한다. 백신용 LNP는 항원을 발현시켜 면역반응을 일으키는 데 초점이 맞춰진다. 인비보 CAR-T는 특정 면역세포 안에서 CAR 발현을 일으켜야 하므로 요구수준이 다르다. 유전정보가 엉뚱한 세포에 들어가면 예상하기 어려운 면역반응이나 독성문제가 발생할 수 있다. 앱클론의 과제는 AT101의 강점을 체내에서 만드는 CAR-T에서도 재현하는 것이다. 시장은 앱클론이 첫 타깃을 CD19로 할지 다른 항체자산을 쓸지 정해야 할 것이라는 관측을 내놓고 있다. AT101의 차별성은 H1218 항체와 CD19 결합부위, 빠른 결합·해리 특성에 있었다. 그러나 체내에서 직접 생성하는 방식은 CAR가 얼마나 만들어지고 오래 남을지가 달라질 수 있다. 다음 단계는 후보물질을 정하고 비임상 계획을 보여주는 것이다. 현재 공개된 내용만으로는 첫 적응증, CAR 구조체, LNP 표적화 방식, 임상시험계획(IND) 목표 시점이 확인되지 않는다. 인비보 CAR-T는 제조공정을 줄일 수 있다는 기대를 받지만 규제기관에는 품질일관성과 장기안정성을 동시에 설명해야 한다. 양사는 동물모델 효능, 독성, 체내 발현 자료의 제시 시점을 정해야 한다. 첫 후보 선정 시 용량, 전처치 필요성, 반복투여 간격도 함께 설계해야 한다.앱클론 관계자는 "인비보 CAR-T의 성공을 위해서는 유전자를 전달하는 기술 mRNA와 LNP도 중요하지만 타깃 암세포를 정확히 찾아내 공격하는 항체와 CAR 구조체 기술이 핵심"이라며 "앱클론은 경쟁사들이 범용으로 쓰는 항체 FMC63이 아닌 독자개발한 CD19 항체 H1218을 보유하고 있으며, 실제 AT101 임상을 통해 인체 내 효능·안전성을 검증했다"고 말했다.