젬백스, 진행성핵상마비 치료제 조건부 허가 기대감…루게릭병 전임상...

이 기사는 2026년06월19일 08시20분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.[이데일리 김지완 기자] 승인 치료제가 없는 진행성핵상마비(PSP) 분야에서 조건부 허가 기대감을 키우고 있는 젬백스(082270)의 신약 후보물질 GV1001이 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병) 전임상에서도 유의미한 효능을 확인했다. PSP 임상 2a상에서는 질병 진행을 늦추는 신호를, ALS 동물모델에서는 운동기능 개선과 생존기간 연장 효과를 각각 확보하면서 하나의 물질로 다양한 신경퇴행성 질환을 공략하는 플랫폼 신약으로서의 가능성에 관심이 쏠리고 있다.류훈 한국과학기술연구원(KIST) 교수가 17일 한국거래소에서 열린 ‘남경필 회장 취임식 및 비전 선포식’ 연구개발(R&D) 세션에서 발표 중이다. (사진=김지완 기자)“공통 병인 동시에 겨냥”…다중기전 신약으로 차별화17일 한국거래소에서 열린 ‘남경필 회장 취임식 및 비전 선포식’ 연구개발(R&D) 세션에서는 GV1001의 작용기전과 PSP 임상 결과, ALS 전임상 성과가 잇달아 공개됐다. 회사는 현재 PSP 조건부 허가를 추진하는 동시에 글로벌 확증 임상과 ALS 후속 개발도 준비하며 적응증 확대 전략에 속도를 내고 있다.이석준 젬백스 대표는 “GV1001은 단일 적응증 치료제가 아니라 다양한 신경퇴행성 질환에 적용할 수 있는 플랫폼 신약으로 개발하고 있다”며 “공통 병인을 조절하는 다중기전을 기반으로 PSP를 시작으로 ALS, 알츠하이머병 등으로 적응증을 지속 확대해 나갈 계획”이라고 밝혔다.GV1001란 2009년 노벨 생리의학상 연구 주제인 텔로머라아제의 핵심 단백질에서 유래한 16개 아미노산 펩타이드를 말한다. GV1001은 단백질 응집과 미토콘드리아 기능장애, 신경염증 등 신경퇴행성 질환의 공통 병인을 동시에 조절하는 다중기전을 갖춘 것이 특징이다.젬백스는 현재 PSP를 최우선 적응증으로 개발을 진행하고 있다. 알츠하이머병은 글로벌 임상을 완료했고 ALS는 임상 진입을 준비하고 있다. 특히 PSP는 전 세계 환자가 약 40만명에 달하지만 승인된 치료제가 없는 대표적인 희귀 신경퇴행성 질환으로 꼽힌다.회사는 미국 식품의약국(FDA) 패스트트랙 지정과 한국·미국·유럽 희귀의약품(ODD) 지정을 확보했다. 관계사인 삼성제약(001360)과 국내 판권 계약을 체결한 뒤 올해 조건부 허가 절차를 추진하고 있다.젬백스는 연구 경쟁력도 꾸준히 축적하고 있다. GV1001 관련 자체 연구 논문은 69편, 외부 연구진의 인용 논문은 213편에 달한다. 전 세계 등록·출원 지식재산권(IP)은 총 479건으로 이 가운데 특허가 355건을 차지한다. 원천 물질특허는 만료됐지만 PSP 등 적응증에 대한 용도특허와 희귀의약품 독점권을 기반으로 시장 진입장벽을 구축한다는 전략이다.PSP 임상 2a상 “질병 진행 절반 수준으로 억제”이재홍 서울아산병원 교수는 “진행성핵상마비(PSP)는 비정상 4R 타우(tau) 단백질 축적과 만성 신경염증이 복합적으로 작용해 발생하는 대표적인 퇴행성 뇌질환”이라며 “발병 후 평균 생존기간이 6~7년에 불과하고 안구운동 장애, 반복적인 낙상, 보행장애, 삼킴 장애 등이 빠르게 악화되지만 현재까지 질병의 진행을 근본적으로 늦추는 승인 치료제는 없다”고 설명했다.4R 타우 단백질은 원래 신경세포를 지지하는 역할을 하지만 비정상적으로 쌓이면 신경세포를 손상시켜 PSP 같은 퇴행성 뇌질환을 유발한다.그는 “GV1001은 신경염증과 타우 병리를 동시에 조절하는 기전을 통해 질병 자체를 변화시킬 가능성을 보여주고 있다”고 평가했다. 실제 동물실험에서 GV1001은 회전봉 테스트를 통해 운동기능을 개선했으며, 양전자단층촬영(PET)에서는 뇌 염증을 반영하는 신호가 감소했다. 이 교수는 GV1001이 성상교세포 활성화 억제와 신경염증 감소 효과도 확인돼 단순 증상 완화를 넘어 질병 진행을 늦출 수 있닥고 봤다.문형식 미국 서던캘리포니아대(USC) 교수는 국내에서 수행된 PSP 2a상 탐색적 임상시험 결과를 발표하며 “비록 소규모 연구였지만 GV1001이 질병 진행 속도를 늦출 수 있다는 의미 있는 신호를 확인했다”고 밝혔다. 이번 임상에는 저용량군 25명, 고용량군 28명, 위약군 25명 등 총 78명이 참여했으며, 24주간 진행됐다.1차 평가지표인 진행성핵상마비 평가척도(PSPRS) 분석 결과, 저용량군은 위약군보다 점수 증가폭이 약 2점 낮게 나타났다. 통계적 유의성은 확보하지 못했지만 질병 악화 속도를 약 50% 지연시킨 것으로 해석될 수 있다는 설명이다. 특히 진행 속도가 빠른 RS 환자만 별도로 분석했을 때는 시간이 지날수록 위약군과의 차이가 더욱 벌어졌다. 문 교수는 “이러한 결과는 GV1001이 단순히 증상을 완화하는 약물이 아니라 질병의 자연 경과 자체를 바꾸는 ‘질병변형치료’로 발전할 가능성을 시사한다”고 강조했다.GV1001이 PSP 52주 연장 투약에서 인지기능 저하가 미미했다. 반면 외부대조군(왼쪽)은 10점 이상 하락한 부분을 확인할 수 있다. (제공=젬백스)인지기능 개선도 확인인지기능에서도 긍정적인 결과가 관찰됐다. 2차 평가지표인 MoCA-K란 기억력, 주의력, 언어능력, 시공간 능력, 집행기능 등을 종합적으로 평가하는 대표적인 인지기능 검사를 말한다. 해당 평가에서 저용량군은 위약군 대비 개선된 점수를 기록했다.문 교수는 “GV1001이 운동기능뿐 아니라 인지기능 저하를 늦추는 효과까지 기대할 수 있음을 보여주는 결과”라고 설명했다.안전성도 양호했다. 시험약과 관련된 이상반응 발생률은 위약군과 큰 차이를 보이지 않았으며 1년간 진행된 연장 연구에서도 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았다.연장 연구 결과도 고무적이었다. 외부 대조군과 비교했을 때 GV1001 투여군의 PSPRS 점수는 72주 동안 3.3점 악화되는 데 그쳤다. 반면 기존 외부 연구에서는 약 52주 만에 10.7점 악화된 것으로 보고됐다. 문 교수는 “이번 탐색적 임상을 통해 안전성은 물론 적정 용량과 유효성 시그널까지 확인했다”며 “후속 확증 임상으로 진입하기에 충분한 근거를 확보했다”고 말했다. ALS 전임상서 생존율 20% 이상 증가…“임상 진입 준비”GV1001의 잠재력은 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병) 전임상 연구에서도 확인됐다.류훈 한국과학기술연구원(KIST) 교수는 “ALS는 운동신경세포가 점차 소실되면서 근육이 마비되고 결국 호흡 기능까지 잃게 되는 치명적인 신경퇴행성 질환”이라며 “현재 치료 옵션이 매우 제한적인 만큼 질병 진행을 늦추거나 생존기간을 연장할 수 있는 새로운 치료제 개발이 절실하다”고 말했다.연구팀은 SOD1 돌연변이 마우스 모델을 활용해 GV1001의 효능을 평가했다. 류 교수는 “GV1001을 피하주사한 결과 보행 분석과 운동기능이 유의미하게 개선됐으며, 상대적으로 낮은 용량에서도 치료 효과가 확인됐다”고 설명했다.가장 눈길을 끈 것은 생존기간 연장 효과였다. 발표에 따르면 GV1001 저용량 투여군은 대조군 대비 생존율이 20% 이상 증가했고 평균 생존기간도 약 20일 늘어났다. 류 교수는 “마우스 모델에서 확인된 20일의 생존 연장은 수명을 고려하면 매우 의미 있는 결과”라며 “이를 단순 환산할 수는 없지만 사람에게 적용할 경우 수년 수준의 생존 연장 가능성을 시사하는 데이터로 볼 수 있다”고 평가했다.한편 젬백스는 현재 GV1001에 대해 PSP 조건부 허가 절차와 함께 글로벌 확증 임상 준비에도 속도를 내고 있다. 회사 측은 미국 FDA 패스트트랙 지정에 따라 규제당국과 긴밀한 협의를 이어가고 있다. 젬백스는 향후 허가 전략과 후속 임상 계획도 순차적으로 공개할 방침이다.