치료제 없는 ‘선천성 고인슐린혈증’…한독·한미 혁신신약 도전

에르소데투그 3상 종료…FDA와 후속절차 논의한미, 에페거글루카곤 임상 2상 결과 하반기 발표의료계의 오랜 난제로 남아있던 선천성 고인슐린혈증 분야에 대한 임상 레이스가 본격화하고 있다. 특히 한독 관계사 레졸루트가 선천성 고인슐린혈증 치료제 임상 3상을 끝내고 미국 식품의약국(FDA)과 추가 임상을 진행할지, 아니면 상업화 과정 절차를 밟을지 논의하고 있어 주목된다.11일 제약·바이오 업계에 따르면 FDA는 레졸루트의 선천성 고인슐린혈증 치료제 ‘에르소데투그’ 임상 3상 결과가 유의미한 지표인지 재확인하고, 필요하다면 추가 개발 방향을 판단하는 논의를 진행하고 있다. 앞서 레졸루트는 임상에 대한 1차 평가지표는 충족하지 못했다.다만 에르소데투그의 표적 관여, 약물 활성 등 수치가 일관되게 나타난 만큼 향후 임상 3상 자료를 바탕으로 한 허가를 기대할 수 있다.선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환으로 현재 승인된 치료제가 1개 있지만 치료 반응률이 낮아 사실상 치료제가 전무한 실정이다.이 병은 보통 출생 직후부터 1세 미만인 영유아에게서 첫 증상이 나타나는 만큼 조기 치료가 필수적인데, 치료제가 없어 췌장을 절제하는 수술에 의존하거나 부작용을 감수하고 다른 질환의 약을 빌려쓴다.선천성 고인슐린혈증은 인슐린 생산 세포의 유전적 결함으로 인해 인슐린 분비 스위치가 고장 나 혈당 수치에 상관없이 인슐린이 과다 분비돼 지속적이고 심각한 저혈당을 유발하는 질환이다.제때 치료가 이뤄지지 않을 경우 치명적인 영유아 뇌손상으로 이어질 수 있어 의료계는 약물치료가 시급한 분야로 꼽는다. 당뇨병과 비만 치료제 개발사인 노보 노디스크와 일라이 릴리 역시 대사 질환 분야의 원천 기술과 임상 데이터를 바탕으로 연구를 지속하고 있는 것으로 알려졌다.레졸루트가 개발중인 에르소데투그는 몸에 인슐린이 넘쳐나도 세포에 있는 인슐린 수용체를 막아 포도당 부족을 막아주는 정맥주사 방식 치료제다.국내 기업 중 한미약품도 선천성 고인슐린혈증 치료제 ‘에페거글루카곤’에 대한 임상 2상을 진행 중이다. 한미약품은 이 약을 피하주사 방식으로 반감기를 늘려주는 랩스커버리 플랫폼 기술을 기반으로 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다.이 약물은 기술이전 가능성도 있다. 최근 김선아 하나증권 연구원은 보고서에서 “최근 일라이릴리에 기술이전된 소네페글루타이드에 이어 HM15275(삼중작용제), HM17321(근육증가), 선천성 고인슐린혈증 치료제 등 물질의 연내 추가 기술 이전 가능성이 열려있다고 본다”고 밝혔다.에페거글루카곤의 임상 2상 결과는 올 하반기 발표된다.한미약품 바이오 분야 연구원들이 신약을 연구하고 있다. 한미사이언스 제공