알지노믹스, 알츠하이머 치료제 ‘RZ-003’ 미국 특허 확보

질환 위험 인자 겨냥한 RNA 치료제…후속 파이프라인 확장 가능성 열어리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스가 알츠하이머병 유전자치료제 후보물질 'RZ-003'의 미국 물질특허 등록결정을 받았다고 24일 밝혔다.RZ-003은 알츠하이머병의 강력한 유전적 위험인자인 APOE4 유전자를 상대적으로 위험도가 낮은 인자(APOE2 또는 APOE3ch)로 편집·교정하는 RNA 치료제다.APOE(Apolipoprotein E) 유전자는 체내의 지질 대사 및 운반에 관여하는 단백질을 생성한다. 그 유전형질 중 하나인 APOE4는 뇌 내 아밀로이드 베타의 축적을 유발하고 유해 단백질의 제거를 방해해 알츠하이머병 위험을 높이는 것으로 알려져 있다.이번 특허는 APOE4 RNA의 특정 위치를 절단하고 치환하는 RNA 치환효소 자체에 대한 물질 특허다. 치료 유전자의 종류, 전달체의 유형 및 핵산의 종류(DNA 또는 RNA)에 제한을 두지 않는 구조로 등록돼 향후 다양한 치료용 유전자와 전달체를 결합한 후속 파이프라인으로 확장이 가능하다.알지노믹스는 유럽, 일본, 중국 등 세계 주요국에서도 RZ-003 특허를 출원하고 심사를 진행 중이며, 글로벌 권리 확보를 추진하고 있다.이성욱 대표는 "미국에서 RZ-003의 물질특허를 등록하며 RNA 치환효소 플랫폼의 글로벌 지적재산권 포트폴리오가 한층 강화됐다"고 평가했다.