AI 도출 혁신신약부터 세포치료제까지… 20조원 시장 진입 노크

통증·기능 및 구조 개선 입증 어려움코오롱티슈진, 美3상 결과 발표 임박메디포스트, 단일 임상으로 기간 단축프로티나, AI 플랫폼 ‘혁신신약’ 도출전 세계적인 고령화로 골관절염 환자 수가 급증하고 있지만 근본적치료제(DMOAD)가 존재하지 않는 것은 허가 기준을 충족하기 어렵기 때문이다. 이에 국내 바이오 기업들은 다양한 모달리티(치료법)와 인공지능(AI) 신약 플랫폼을 동원해 시장 선점을 노리고 있다.10일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골관절염 근본적치료제로 허가받기 위해서는 안전성과 함께 △통증 개선 △기능 개선 △구조 개선 등을 동시에 입증해야 한다. 국내외에서 수많은 기업이 골관절염 근본적치료제에 도전했으나 아직 성공 사례가 없는 것은 이 때문이다. 무릎 연골을 보호하더라도 통증이 줄지 않거나, 통증을 줄이더라도 골관절염의 구조적 진행은 막을 수 없는 경우가 대부분이었다. 현재 치료는 통증이나 염증을 완화하는 수준에 머물러 있다.코오롱티슈진(950160)의 세포유전자 치료제 ‘TG-C’가 주목받는 것도 이같은 상황과 관련이 깊다. TG-C는 미국에서 진행한 임상 2상과 국내 임상 3상에서 이미 대조군 대비 통계적으로 유의미한 무릎 통증과 기능 개선을 확인했다. 남은 것은 미국 임상 3상에서 구조 개선을 입증하는 일이다. 여기에 수술 없이 1회 주사 투여로 연골 구조 회복 효과를 장기적으로 유지할 수 있다는 편의성도 있다. 코오롱티슈진은 현재 두 건의 미국 3상을 진행해 다음달과 올 10월에 각각 주요지표(톱라인) 발표를 앞두고 있다.이지수 다올투자증권 연구원은 “미국 2상과 국내 3상에서 구조 개선 가능성까지 관찰된 만큼 미국 3상 성공 가능성도 높다고 판단한다”며 “미국 3상에서 구조적 개선이 입증될 경우 세계 최초 근본적치료제로서 독점적 시장 지위를 확보할 수 있고, 부분 성공에 그치면 근본적치료제는 아니더라도 FDA 허가를 받을 수 있을 것”이라고 전망했다.메디포스트(078160)의 줄기세포 치료제 ‘카티스템’도 글로벌 상업화에 가까워진 상태다. 메디포스트는 카티스템 일본 3상에서 성공했다고 지난달 발표했다. 카티스템 시술을 받은 환자들은 1년 후 통증·기능 개선(WOMAC)과 연골재생평가(ICRS)에서 대조군 대비 우월성을 보였다. 카티스템은 탯줄 혈액에서 추출한 줄기세포로 연골을 재생시키는 방식으로 골관절염을 치료한다.메디포스트가 이달 4일 FDA로부터 미국 3상을 단일 임상으로 승인받은 점도 고무적이다. 통상 FDA 허가를 받기 위해 중추 임상과 확증 임상 등 최소 2개의 독립 임상을 거쳐야 하지만 메디포스트는 한국·일본의 임상 데이터와 국내 실사용근거(RWE)를 바탕으로 단일 임상 승인을 이끌어냈다고 밝혔다. 이에 따라 모집 환자 수는 50% 감소하고 임상 기간·비용도 줄어들면서 상업화 시점을 앞당길 수 있게 됐다.바이오솔루션(086820)은 중국 하이난 의료특구에서 자가연골세포 치료제 ‘카티라이프’의 판매 승인을 받은 데 이어 미국 임상 3상을 추진하기 위해 파트너사를 물색하고 있다. 카티라이프는 환자의 늑연골 세포를 채취해 배양한 펠릿을 손상된 무릎 등 연골 부위에 이식해 연골을 재생시킨다. 미국 임상 2상에서는 연골재생정도(MOCART 점수) 약 80점을 기록해 무릎 연골의 유의미한 재생 효과를 입증했다. FDA의 첨단재생의료치료제(RMAT)로 지정되기도 했다.엔솔바이오는 ‘E1K’의 미국 임상 3상을 준비하고 있다. E1K는 엔솔바이오의 AI 기반 신약 발굴 플랫폼 ‘에이사이드’를 활용해 도출한 합성 펩타이드 치료제다. 연골 조직의 항상성과 대사를 조절하는 전환성장인자-베타1(TGF-β1)의 병리적 신호만을 차단하는 방식으로 연골 보존·재생과 통증 감소 효과를 낸다. 국내 임상 3상 진입과 함께 FDA와 임상 3상 진입을 위한 사전 임상시험계획(Pre-IND) 미팅을 추진 중인 것으로 알려졌다.프로티나(468530) 또한 AI 신약 개발 플랫폼인 ‘SPID’로 발굴한 저분자화합물 치료제 ‘PRT-101’의 전임상 데이터를 이달 3~6일(현지시간) 열린 유럽류마티스학회(EULAR)에서 발표했다. PRT-101은 연골 생성 핵심 인자인 SOX9 단백질을 표적으로 삼아 단백질 응집을 촉진하고 연골 재생을 유도하는 방식의 계열 내 최초신약(First-in-Class) 후보물질이다. 프로티나에 따르면 중증 골관절염 동물모델 기반 연구에서 임상 3상 단계에 있는 골관절염 신약 후보물질 ‘로어시비빈트’ 대비 PRT-101은 연골 재생 및 구조 유지, 통증 완화, 운동 기능 회복, 염증 환경 개선 등 주요 지표 전반에서 우수한 효능을 나타냈다.이처럼 다양한 골관절염 치료제가 성공적으로 개발될 경우 급성장하는 골관절염 시장을 선점할 수 있다. 글로벌 시장조사기관 그랜드뷰리서치에 따르면 글로벌 골관절염 치료제 시장 규모는 2024년 91억 3000만 달러(약 14조 원)에서 2030년 135억 7000만 달러(약 20조 원)까지 성장할 것으로 전망된다. 그 중 무릎 골관절염이 차지하는 비중은 42.1% 수준이다. KB증권은 “노년층에서 골관절염 유병률이 증가해 미충족 의료수요를 해결하기 위한 연구개발(R&D) 투자가 증가하고 있다”며 “근본적치료제 개발에 도전하는 국내 기업에 대한 주목도를 높여야 한다”고 강조했다.