에스바이오메딕스, 파킨슨병 세포치료제 'TED-A9' 2년 추적 결과...

에스바이오메딕스가 파킨슨병 세포치료제 ‘TED-A9’의 임상 1/2a상 24개월 추적관찰 결과, 주요 운동성 지표의 개선 효과가 2년까지 지속·확대된 것으로 나타났다고 15일 밝혔다. 회사는 이번 톱라인 데이터를 바탕으로 올해 미국 FDA 임상 3상 IND 신청을 추진할 방침이다.TED-A9는 인간 배아줄기세포를 중뇌 복측 도파민 신경전구세포로 분화시켜 손실된 도파민 신경세포를 대체하는 재생치료를 목표로 하는 세포치료제다. 이번 임상은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명을 대상으로 진행됐으며, 저용량군(6명, 315만 개 세포)과 고용량군(6명, 630만 개 세포)으로 나눠 24개월간 안전성과 유효성을 평가했다. 환자들의 평균 유병 기간은 약 10년 이상이었다.임상 결과 운동기능 평가 지표인 MDS-UPDRS Part Ⅲ(OFF)는 이식 전 대비 24개월 시점에 저용량군 15.0점, 고용량군 18.5점 감소했다. 고용량군은 12개월 15.5점, 18개월 16.5점, 24개월 18.5점 감소로 개선 폭이 점진적으로 확대되는 경향을 보였다. 질환 중증도를 평가하는 MDS-UPDRS Total(OFF)도 저용량군 27.8점, 고용량군 35.0점 감소하며 전반적인 증상 개선이 확인됐다.호엔야 척도(Hoehn & Yahr Scale, OFF)는 저용량군 평균 1.0단계, 고용량군 평균 1.7단계 감소했다. 고용량군은 이식 전 평균 3.8단계에서 9개월 시점까지 호전된 상태가 24개월까지 유지됐다. 회사 측은 이러한 변화가 평균 약 7.7년에 해당하는 질병 진행을 되돌린 것에 준한다며, 표준 치료만 받을 경우 자연적으로 증상이 악화되는 점을 고려하면 실질적으로는 7.7년을 초과하는 치료 효과로 해석할 수 있다고 설명했다.파킨슨 일지(PD Diary)에서는 OFF-time이 저용량군 평균 4.7시간, 고용량군 평균 2.8시간 감소했고, ON-time without dyskinesia는 저용량군 평균 4.1시간, 고용량군 평균 4.8시간 증가했다. 회사는 이 ON-time 관련 지표가 FDA Pre-IND 미팅을 통해 미국 후기 임상의 핵심 평가변수로 설정한 항목과 동일 계열이라는 점에서 의미가 있다고 설명했다.객관적 뇌 영상 지표인 [¹⁸F]FP-CIT PET 결과에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. 후방 배측 피각의 FP-CIT PET SBR은 고용량군에서 이식 전 대비 12개월 18.0%, 24개월 20.9% 증가했으며, 모두 통계적 유의성을 확보했다. 회사는 파킨슨병에서 DAT 신호가 감소하는 것이 자연 경과라는 점을 고려하면, 이번 증가는 운동성 지표 개선과 같은 방향의 신호라고 밝혔다.안전성 평가에서는 TED-A9 관련 이상사례가 이식 후 24개월까지 보고되지 않았다. 전체 환자에서 총 43건의 이상사례가 있었으나 대부분 Grade 1 또는 Grade 2였고, 모두 인과관계가 ‘관련성이 없음’으로 평가됐다. 중대한 이상사례는 혈소판감소증, 추간판파열, 전신쇠약, 사망 등 총 4건이 보고됐지만 모두 TED-A9과 무관한 것으로 분류됐다. 용량제한독성은 관찰되지 않았고, 종양 형성 및 이식 세포 과증식도 뇌영상에서 관찰되지 않았다.에스바이오메딕스는 이번 데이터가 미국·유럽·일본에서 개발 중인 ESC 및 iPSC 유래 도파민 세포치료제들과 비교해 경쟁력 있는 유효성 개선 신호를 확인한 것으로 평가했다. 특히 자연 경과상 악화가 예상되는 파킨슨병에서 24개월까지 주요 지표 개선이 이어졌다는 점이 의미가 있다는 설명이다.김동욱 에스바이오메딕스 대표는 “이번 24개월 톱라인 데이터는 TED-A9의 치료 효과가 단기 반응에 그치지 않고 장기간 지속되고 확대될 수 있음을 보여준 결과”라며 “안전성과 유효성 데이터가 함께 확보된 만큼 미국 상업화 임상 개시를 위한 근거가 강화됐다. 앞으로 국내 첨단재생의료 임상연구와 미국·일본 진출을 포함한 글로벌 개발 전략을 체계적으로 추진하겠다”고 말했다.회사는 오는 7월 8~11일 캐나다 몬트리올에서 열리는 ISSCR 2026에서 이번 결과를 공식 발표할 예정이다. 미국에서는 2025년 10월 Pre-IND 미팅을 마쳤고, 조만간 Type C 미팅을 통해 후기 임상 디자인을 협의한다. 일본 PMDA와의 사전상담도 진행 중이며, 파주 신규 GMP 시설로 생산 이전을 완료해 첨단재생의료 임상연구도 추진할 계획이다.