| 1. 제목 | 대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 미국 임상 제2상 Topline data 수령 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 과체중/비만을 동반한 대사이상지방간질환 (MASLD)/대사이상지방간염 (MASH) 환자를 대상으로 48주요법 기간동안 투여하는 DD01의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 제2상, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 평행군 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 미국 FDA 임상시험 제2상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 미국 식품의약국(FDA) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 미국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 미국 12개 기관 | |
| 6) 대상질환 | 대사이상지방간염 (MASH) | |
| 7) 신청일 | 2024-05-09 | |
| 8) 승인일 | 2024-06-08 | |
| 9) 등록번호 | NCT06410924 (미국 임상등록 사이트(clinical trials.gov)에서 임상시험 진행경과 확인 가능) | |
| 10) 임상시험 목적 | 과체중/비만을 동반한 대사이상지방간질환 (MASLD)/대사이상지방간염 (MASH) 환자에서 DD01의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구로, 1차 목적은 위약군 대비 투여군의 간내 지방함량의 감소 비율을 MRI-PDFF 방법으로 측정하여 DD01의 약력학 평가를 진행하는 것이며, 그 외에 간조직 생검을 포함한 약력학 및 안전성/내약성 등 추가적인 평가를 목적으로 함 | |
| 11) 임상시험 방법 | DD01의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하는 제2상, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 평행군 임상시험으로 68명 내외의 환자를 DD01군과 위약군으로 약 34명씩 1:1 무작위 배정하고 48주동안 1주 1회 DD01 또는 위약을 피하주사로 투여하면서 유효성, 안전성 및 내약성 평가 | |
| 12) 1차 지표 | 시험약 투여 전 (Baseline) 대비 임상시험용 의약품을 12주 투여 후 MRI-PDFF 방법을 이용하여 측정한 간내 지방함량이 최소 30%이상 감소한 환자의 비율 | |
| 13) 임상시험기간 | 1차 지표 임상시험 시작일: 2024년 6월 13일 마지막환자 방문: 2025년 4월 22일 2차지표 마지막환자 방문: 2026년 3월 24일 | |
| 14) 목표 시험대상자 수 | 목표 모집대상자 수 68명 실제 모집대상자 수 67명 | |
| 3. 시험결과 | 1) 1차 지표 통계분석방법 | DD01 투여군과 위약 투여군 사이의 간내 지방함량이 최소 30%이상 감소한 환자의 비율 차이를 Cochran-Mantel-Haenszel test를 이용하여 비교 |
| 2) 결과값 | 유효성 결과: 시험약 투여 전 (Baseline) 대비 간 지방이 30% 이상 감소한 피험자의 비율은 DD01 투여군에서 75.8%, 위약 투여군에서 11.8%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였음. (p<0.0001). | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2025-06-14 | |
| 5. 향후계획 | 최종 임상결과보고서(CSR)를 2026년 3분기에 수령할 예 정입니다. | |
| 6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | | |
| - 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 통계분석 업체로부터 1차 지표 결과가 포함된 12주 topline data를 전달받은 날짜입니다. - 정정신고일은 아래 48주 간 생검 유효성 결과를 해외 학회(EASL)에서 공개하는 날입니다. ※ 추가적인 유효성 평가(간 생검) ① 평가항목: 본 임상의 추가적인 유효성 평가항목 중 MASH 치료제 개발 가이드라인에서 가속승인의 근거로 제시하고 있는 간 생검(Liver Histology)을 48주 투여 후 수행하였으며, 평가 항목은 다음과 같습니다. - 간 섬유화의 악화 없이 지방간염이 소실된 환자 비율 - 지방간염의 악화 없이 간 섬유화가 개선된 환자 비율 - 지방간염 소실과 간 섬유화 개선을 동시에 달성한 환자 비율 ② 통계분석 방법: 본 임상의 간 생검 유효성 결과의 통계분석 방법은 다음과 같습니다. - 본 임상시험의 계획서에는 전체 환자 (67명) 중 기저치 간 생검 결과에서 MASH로 판정된 환자 (52명)에 한하여 48주 시점의 간 생검을 수행하도록 설계되어있습니다. - EASL에서 발표된 본 임상시험의 간 생검 기반 유효성 평가 대상 환자군은 다음 기준을 모두 충족한 환자 (35명)로 정의하였습니다. (1) 기저치 및 48주 시점의 간 생검 결과가 있으면서 (2) 38주 이상 치료를 완료하고, (3) 전체 투약 순응도가 80% 이상이며, (4) 간 생검 결과에 영향을 미칠 수 있는 병용약물 복용과 시험계획을 위반하지 않은 환자입니다. - 유효성 평가는 DD01 투여군과 위약 투여군 사이에서 간 생검 평가 항목 충족 환자 비율의 차이를 Cochran-Mantel-Haenszel(CMH) test를 이용하여 비교 분석하였습니다. ③ 결과값: 본 임상의 간 생검 유효성 결과는 다음과 같습니다. - 간 섬유화의 악화 없이 지방간염이 소실된 환자 비율: DD01 투여군에서 62.5%, 위약 투여군에서 5.3%로나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.001). - 지방간염의 악화 없이 간 섬유화가 개선된 환자 비율: DD01 투여군에서 50.0%, 위약 투여군에서 15.8%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.05). - 지방간염 소실과 간 섬유화 개선을 동시에 달성한 환자 비율: DD01 투여군에서 37.5%, 위약 투여군에서 5.3%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.05). - 본 임상 결과는 당사의 보도자료 및 IR자료 등으로 활용할 예정입니다. | | |
| ※ 관련 공시 | 2024-05-09 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인신청)(대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 제2상 미국 FDA 임상시험 계획 승인신청) 2024-06-10 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인 등 결정)(대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 제2상 미국 FDA 임상시험 계획 승인) 2025-06-16 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 미국 임상 제2상 Topline data 수령) | |